王蕾, 贺小宁, 李正翔, 杨建华, 刘芳, 于鲁海, 张鹏, 王亚峰, 张弋, 吴晶
目的:评估真实世界下原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的治疗现状与疾病负担,并对比艾曲泊帕与重组人血小板生成素(rhTPO)的治疗情况与费用。方法:收集2021年7月1日—12月31日4个城市6家三甲医院中正在接受二线治疗的成人慢性ITP患者的病历资料,进行回顾性分析。结果:ITP患者(n=55)随访期6个月内二线治疗的用药时间为(48.1±52.8) d,使用二线治疗后患者血小板较基线显著提升,总反应率达90.9%。36.4%的患者发生过出血,人均出血次数(1.0±1.9)次。94.5%的患者有过ITP特异住院,仅52.7%的患者有过ITP门诊就诊。人均随访ITP特异总直接医疗费用为(46 169.5±38 253.4)元,其中住院费用占比92.2%。艾曲泊帕组(n=28)的用药依从性显著高于rhTPO组(n=21)[(0.4±0.3) vs. (0.1±0.1),P<0.01)],同时也带来了更高的人均药品费用[(32 253.0±28 350.8)元vs. (11 046.0±9 265.3)元,P<0.01]。结论:中国ITP患者的总体治疗现状不容乐观,患者用药依从性较差,门诊就诊率较低,直接医疗费用较高。与rhTPO相比,使用艾曲泊帕的患者用药依从性更好,费用更高。建议各地积极探索进一步提升ITP门诊医保报销待遇,提高门诊就诊率,改善患者预后,提升ITP疾病管理水平。